Diseñan un prometedor tratamiento para la enfermedad de Wilson

La enfermedad de Wilson se debe a la mutación del gen ATP7B, encargado del metabolismo del cobre, lo que provoca que este metal se acumule en el hígado y otros tejidos produciendo daño hepático y neurológico y pudiendo causar la muerte. Afecta a una de cada 30.000 personas en el mundo.

Científicos del Centro de Investigación Médica Aplicada (CIMA) de la Universidad de Navarra (España) han diseñado un método prometedor de terapia génica para tratar la enfermedad de Wilson, una enfermedad rara causada por la falta o disfunción de un gen. La terapia génica consiste en introducir la versión correcta del gen en las células dañadas mediante vehículos o vectores, generalmente virus modificados en el laboratorio que pierden su capacidad de causar enfermedad pero mantienen su habilidad para penetrar en las células.

Con este prometedor método terapéutico la Dra. Gloria González Aseguinolaza, directora del Programa de Terapia génica del CIMA, y su equipo han diseñado VTX801, vector viral que corrige un estado avanzado de la enfermedad de Wilson en ratones. En el proceso de desarrollo de su innovadora estrategia terapéutica ha participado el Massachusetts Eye and Ear (MEE), hospital asociado a la Universidad de Harvard, aportando una avanzada cápside viral (Anc80),envoltura del material genético del virus modificado.

Su tratamiento actual intenta mitigar el progreso de la enfermedad y consiste en ingerir varias pastillas diarias de por vida, con importantes molestias para el paciente y una cronicidad que supone un elevado gasto sanitario a nivel global. “Nuestra estrategia va al origen de la enfermedad e intenta corregirla”, asegura la Dra. González Aseguinozala. A su vez, “consiste en aplicar una única inyección cuyos efectos podrían durar hasta 7 años, que es hasta ahora el tiempo de seguimiento de un paciente tratado con terapia génica dirigida al hígado”.

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